Eerste goedgekeurde behandeling voor jonge kinderen met APDS
De Amerikaanse geneesmiddelenwaakhond FDA heeft Pharming groen licht gegeven om Joenja (leniolisib) ook voor te schrijven aan kinderen van 4 tot 11 jaar met APDS, mits zij minimaal 27 kilogram wegen. Het gaat om nieuwe doseringen van 40 en 50 milligram, tweemaal daags in te nemen, en daarmee is het middel de eerste goedgekeurde behandeling voor deze jonge leeftijdsgroep in de Verenigde Staten, meldt het bedrijf. RTTNews bevestigt de goedkeuring en de dosering.
APDS, voluit activated phosphoinositide 3-kinase delta syndroom, is een zeldzame aangeboren afweerstoornis die ontstaat door genetische afwijkingen in PIK3CD of PIK3R1. Patiënten krijgen te maken met terugkerende luchtweginfecties en vergrote lymfeklieren, met blijvende longschade als mogelijk gevolg op de lange termijn.
Fase 3-resultaten en veiligheid
In een open-label fase 3-studie van 12 weken zagen de jonge patiënten een afname van de lymfadenopathie en een toename van naïeve B-cellen, meldt Pharming. De bijwerkingen bleven mild tot matig en er deden zich geen ernstige, aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen voor, bevestigt ook RTTNews. Het veiligheidsprofiel komt daarmee overeen met wat al bekend was bij oudere patiënten.
De uitbreiding volgt op de eerste goedkeuring van Joenja in maart 2023, destijds voor volwassenen en kinderen vanaf 12 jaar. Voor kinderen van 4 tot 11 jaar met een lager gewicht, tussen 13 en 27 kilogram, ligt er sinds juli al een aparte aanvraag bij de FDA. De nu goedgekeurde doseringen moeten vanaf oktober beschikbaar komen via gespecialiseerde distributie, meldt het bedrijf.
Aandeel profiteert vooralsnog niet
Opvallend genoeg vertaalt het medische nieuws zich niet in koerswinst: het aandeel Pharming noteert maandagochtend lager. Dat gebeurt in een ochtendsessie waarin de Amsterdamse beurs per saldo eveneens lager opent, te midden van zorgen over het tempo van AI-ontwikkeling, meldt CashCow.nl. Voor een zeldzame-ziektenmiddel dat een nieuwe patiëntengroep opent, is de medische mijlpaal zelf voorlopig het belangrijkste nieuws.