Beursbox-lezers vroegen ons om een update over Pharming, en die zetten we hier op een rijtje.
Pharming: FDA geeft voorrang aan uitbreiding Joenja bij kinderen
We kijken zaterdagmiddag naar Pharming, terwijl de handel in het aandeel dit weekend stilligt en Euronext Amsterdam pas maandag weer opengaat. Vrijdagavond kwam het bedrijf zelf met nieuws rond zijn belangrijkste product Joenja, het middel tegen de zeldzame immuunziekte APDS.
Pharming meldt dat de Amerikaanse toezichthouder FDA een aanvullende aanvraag (sNDA) heeft geaccepteerd voor een lagere dosering van Joenja, bedoeld voor kinderen vanaf 4 jaar met een gewicht tussen de 13 en 27 kilogram. De FDA geeft de aanvraag bovendien Priority Review, een versnelde beoordelingsroute die de toezichthouder reserveert voor middelen die een duidelijke verbetering kunnen betekenen bij een ernstige aandoening. Als streefdatum voor een besluit noemt Pharming 30 januari 2027.
Deze stap volgt op de goedkeuring die de FDA begin deze maand al gaf voor Joenja bij kinderen vanaf 4 jaar met een gewicht vanaf 27 kilogram, de eerste goedgekeurde behandeling voor APDS bij kinderen in de Verenigde Staten. Met de nieuwe, lagere dosering wil Pharming ook de jongere en lichtere kinderen kunnen bereiken die nu nog niet in aanmerking komen voor behandeling. Chief Medical Officer Anurag Relan noemt de stap in het persbericht een stap dichter bij de mogelijkheid om ook de kleinste patiëntjes te bereiken.
APDS is een zeldzame aangeboren afwijking van het immuunsysteem die wereldwijd naar schatting 1 à 2 op de miljoen mensen treft, met terugkerende infecties als gevolg. Joenja, de merknaam van leniolisib, is als pil de eerste gerichte behandeling die voor deze aandoening is goedgekeurd, inmiddels in meerdere landen waaronder de VS, het VK en de EU.
Eerder deze week meldde Pharming ook al positieve resultaten uit een fase II-studie met leniolisib bij een bredere groep immuunaandoeningen, geaccepteerd als late-breaking abstract voor een vakcongres in november. We lezen dat vooral als een teken dat de pijplijn rond leniolisib breder wordt dan alleen APDS bij volwassenen.
Wat ons betreft zegt een geaccepteerde aanvraag met voorrang vooral iets over het tempo van het proces, niet over de uitkomst. Of de FDA in januari ook daadwerkelijk akkoord gaat, moeten we afwachten, al is de eerdere goedkeuring voor de oudere kinderen wel een aanwijzing dat het dossier bij deze toezichthouder goed lag.